近三年的医药研究领域呈现出蓬勃发展的态势,创新药物研发、精准医疗、罕见病治疗以及公共卫生应对等方向成为热点，本文将从抗肿瘤药物、神经退行性疾病治疗、抗感染药物及疫苗研发、罕见病药物研发以及医药政策与市场趋势五个方面，梳理近三年（2025-2025年）的重要医药参考文献，并总结相关研究进展与挑战。
在抗肿瘤药物领域,免疫治疗和靶向治疗依然是研究的核心，2025年《Nature Reviews Clinical Oncology》发表的综述指出，PD-1/PD-L1抑制剂在多种实体瘤中的治疗地位进一步巩固，联合化疗、抗血管生成药物或其他免疫检查点抑制剂（如CTLA-4抑制剂）的联合治疗方案可显著提高疗效，尤其在非小细胞肺癌、黑色素瘤和肝癌中取得了突破性进展，CheckMate 9研究的结果显示，纳武利尤单抗联合伊匹木单抗在晚期黑色素瘤患者中带来了长期生存获益，嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法在血液肿瘤治疗中展现出强大潜力，2025年《Blood》杂志报道了多项针对复发难治性多发性骨髓瘤和急性淋巴细胞白血病的CAR-T细胞疗法临床试验数据，总缓解率（ORR）可达70%以上，但细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性等不良反应的管理仍是临床关注的重点，靶向肿瘤代谢微环境、表观遗传修饰以及肿瘤相关成纤维细胞的药物研发也取得了积极进展，如针对KRAS G12C突变的选择性抑制剂Sotorasib和Adagrasib在非小细胞肺癌中的获批，为既往缺乏有效治疗手段的患者提供了新的选择。
神经退行性疾病的治疗一直是医药研发的难点,近年在阿尔茨海默病（AD）和帕金森病（PD）领域取得了一定突破，2025年《New England Journal of Medicine》发表了关于Lecanemab（仑卡奈单抗）治疗早期阿尔茨海默病的III期临床试验（CLARITY AD）结果，显示该药物能显著减缓早期AD患者的认知功能下降速度，其靶向β-淀粉样蛋白（Aβ）单体的作用机制为AD的疾病修饰治疗（DMT）带来了新希望，该药物引起的ARIA（淀粉样蛋白相关影像学异常）不良反应也引发了对其安全性的广泛讨论，在帕金森病领域，针对α-突触核蛋白（α-synuclein）的免疫治疗成为研发热点，2025年《The Lancet Neurology》报道了PRX002（Prasinezumab）的II期临床试验结果，显示其能延缓早期PD患者的运动功能恶化，为疾病修饰治疗提供了潜在靶点，基因治疗和干细胞治疗在神经退行性疾病中的应用也受到关注，如针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因替代疗法Zolgensma已在国内获批，为罕见神经遗传病的治疗树立了典范。
抗感染药物及疫苗研发在新冠疫情的推动下取得了前所未有的进展,2025年《The Lancet Infectious Diseases》发表的综述系统总结了新型冠状病毒肺炎（COVID-19）疫苗的研发策略与临床效果，指出mRNA疫苗（如Pfizer-BioNTech和Moderna疫苗）、腺病毒载体疫苗（如Oxford-AstraZeneca和Johnson & Johnson疫苗）以及灭活疫苗（如CoronaVac和BBIBP-CorV疫苗）在预防重症和死亡方面均具有良好效果，但对变异株（如Delta和Omicron）的保护力有所下降，加强针接种成为必要措施，在抗病毒药物方面，奈玛特韦/利托那韦片（Paxlovid）和莫诺拉韦（Molnupiravir）的相继获批为轻中症患者的早期治疗提供了有效手段，2025年《New England Journal of Medicine》发表的EPIC-HR研究显示，Paxlovid能将高风险患者的住院或死亡风险降低89%，针对耐药菌的新型抗生素研发也受到重视，如2025年《Nature Microbiology》报道了一种新型肽类抗生素Teixobactin，对革兰氏阳性菌（包括耐甲氧西林金黄色葡萄球菌MRSA）具有强大抗菌活性，且不易产生耐药性，为应对抗生素耐药危机带来了新曙光。
罕见病药物研发领域,“孤儿药”政策激励和技术进步共同推动了创新药物的发展，根据2025年《Orphanet Journal of Rare Diseases》的数据，近三年全球共有超过200种罕见病药物获批上市，其中基因治疗和酶替代疗法占比显著提升，针对庞贝病的酶替代疗法Nexlizid（atidarsagene autotemcel）和针对脊髓性肌萎缩症的基因治疗药物Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的适应症不断扩展，提高了患者的生存质量，在技术层面，CRISPR-Cas9基因编辑技术在罕见病治疗中的应用取得突破，2025年《Science》报道了利用CRISPR-Cas9治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的临床前研究，成功突变了致病基因，为根治性治疗提供了可能，人工智能和大数据技术在罕见病药物靶点发现和患者招募中的应用，也显著提高了研发效率。
医药政策与市场趋势方面,国家医保药品目录谈判成为创新药物进入中国市场的重要途径，2025-2025年，国家医保局每年开展药品目录调整，将PD-1/PD-L1抑制剂、CAR-T疗法、罕见病药物等创新药纳入医保，大幅降低了患者的用药负担，2025年医保谈判中，CAR-T疗法阿基仑赛注射液和瑞基奥仑赛注射液被纳入医保，价格降幅超过80%，药品审评审批制度改革持续深化，优先审评、突破性治疗药物等加速审批通道的设立，加快了创新药物的上市速度，医药研发的全球化与本地化趋势并存，跨国药企加大在华研发投入，本土创新药企也在国际舞台上崭露头角，如百济神州的泽布替尼和君实生物的特瑞普利单抗在美国获批上市，标志着中国创新药的国际竞争力不断提升。
以下是与近三年医药参考文献相关的两个FAQs及解答：
FAQ1：近三年抗肿瘤药物研发的主要趋势是什么？有哪些代表性药物？
解答：近三年抗肿瘤药物研发的主要趋势包括：1）免疫治疗的联合应用，如PD-1/PD-L1抑制剂与化疗、抗血管生成药物或其他免疫检查点抑制剂的联合，以提高疗效和克服耐药性；2）靶向治疗的精准化，针对特定基因突变（如KRAS G12C、EGFR exon 20插入）的抑制剂研发取得突破；3）细胞治疗和基因治疗的快速发展，CAR-T疗法在血液肿瘤中取得显著成效，溶瘤病毒、TCR-T疗法等新兴技术也在探索中；4）肿瘤微环境靶向药物的研发，如靶向肿瘤相关巨噬细胞（TAMs）、成纤维细胞（CAFs）的药物，代表性药物包括：Sotorasib（KRAS G12C抑制剂）、Adagrasib（KRAS G12C抑制剂）、Lecanemab（阿尔茨海默病药物，但靶向机制为抗Aβ，与肿瘤免疫微环境相关）、以及多款CAR-T细胞疗法产品（如Abecma、Carvykti）。
FAQ2：新冠疫情对抗感染药物和疫苗研发产生了哪些深远影响？
解答：新冠疫情对抗感染药物和疫苗研发产生了深远影响：1）疫苗研发技术加速迭代，mRNA疫苗、腺病毒载体疫苗等新型平台技术得到验证和应用，为未来应对其他传染病提供了快速响应工具；2）抗病毒药物研发受到空前重视，针对RNA病毒复制周期的多个环节（如RNA依赖的RNA聚合酶、3CL蛋白酶）的抑制剂被快速开发并获批，如Paxlovid和Molnupiravir；3）公共卫生体系建设得到加强，药物和疫苗的研发、生产、分配体系更加完善，国际合作机制更加紧密；4）推动了抗感染基础研究的深入，对病毒变异规律、宿主-病毒相互作用机制的认识更加深刻，为开发广谱抗病毒药物奠定了基础，疫情也凸显了抗生素耐药性问题的严重性，促使全球更加重视新型抗生素的研发和合理使用。
